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关联基因 2 · 关联药物 2
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| 基因 | 药物 | 证据 | 临床证据 | 疗效 |
|---|---|---|---|---|
| PTCH1 | vismodegib | A级 | vismodegib是新型口服Hedgehog信号通路抑制剂，该药于2012年1月30日经美国FDA批准上市，适用于不能手术或放疗的局部晚期皮肤基底细胞癌(laBCC)及转移性基底细胞癌(mBCC)患者的治疗。关键的ERIVANCE 试验初步结果显示，vismodegib在局部晚期和转移性疾病患者中的客观缓解率(ORR)分别为43%(27/63)和30%(10/33)，在这项单臂研究中，所有入组患者(63例laBCC和33例mBCC)每天口服150 mg 维莫德吉，39个月时更新的研究结果显示，laBCC组和mBCC组的ORR分别为60%(38/63)和48%(16/33)。 | 敏感 |
| KDR | 帕唑帕尼 | D级 | 1例具有KDR R1032Q突变转移性基底细胞癌患者，使用帕唑帕尼治疗后，显示病情逐渐减轻。（PMID: 28384659） | 可能敏感 |
vismodegib是新型口服Hedgehog信号通路抑制剂，该药于2012年1月30日经美国FDA批准上市，适用于不能手术或放疗的局部晚期皮肤基底细胞癌(laBCC)及转移性基底细胞癌(mBCC)患者的治疗。关键的ERIVANCE 试验初步结果显示，vismodegib在局部晚期和转移性疾病患者中的客观缓解率(ORR)分别为43%(27/63)和30%(10/33)，在这项单臂研究中，所有入组患者(63例laBCC和33例mBCC)每天口服150 mg 维莫德吉，39个月时更新的研究结果显示，laBCC组和mBCC组的ORR分别为60%(38/63)和48%(16/33)。
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