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CFTR蛋白是一种存在于多个器官上皮细胞表面的氯离子通道。F508del突变导致蛋白质错误折叠，导致细胞加工和转运缺陷，导致蛋白质降解，从而减少细胞表面的CFTR数量。与野生型CFTR蛋白相比，到达细胞表面的少量F508del-CFTR稳定性较差，通道开放概率较低（门控活性缺陷）。Lumacaftor提高了F508del-CFTR的构象稳定性，从而增加了成熟蛋白质的加工和运输到细胞表面。Ivacaftor是一种CFTR增强剂，通过增强细胞表面CFTR蛋白的通道开放概率（或门控）来促进氯离子运输的增加。体外研究表明，lumacaftor和ivacaftor均直接作用于原代人支气管上皮细胞培养物和其他含有F508del-CFTR突变的细胞系中的CFTR蛋白，以增加细胞表面F508del-CFTR的数量、稳定性和功能，导致氯离子转运增加。体外反应不一定对应于体内药效学反应或临床益处。
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