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国际健康组织FAC基因治疗实验: 基于临床前动物安全实验资料，最近已开始FAC组病人基因治疗。此研究旨在试验两个假说①在骨髓未衰竭宿主，用低效逆转录病毒载体转导人HSC(造血干细胞)，现察基因治疗能否改善效率。②矫正FAC基因的干细胞和祖细胞能否取代有缺陷的变异细胞及选择性增殖病人BM(骨髓)。预试验动员PB(外周血)祖细胞 ，PB祖细胞可于G-CSF动员后采集G-CSF动员的细胞多数为非静止期，对需细胞分裂期的逆转录病毒基因转导更敏感。有效的祖细胞转导必须有外源性生长因子参加，由于FA宿主BM增生不良，细胞输注前宜行致死量化疗: 选用3例携带不同FAC变异(外显子1、外显子14，内含子4)的FA病人，浓缩CD34祖细胞转导证明FAC基因转换。输注CD34后FAC在PB细胞仍短时存在，所有转导成功的病人均表现标记造血克隆增加，提示正常FAC基因功能。FAC转导后抵抗MMC克隆形成单位数量增加，最直接的证据为转基因FAC改善变异克隆祖细胞的存活力。参与试验的3例病人的临床和分子特征各不相同，主要FAC变异影响外显子1、外显子14、内含子4。2例BM细胞克隆染色体组型异常达100%。测定祖细胞生长和骨髓细胞构成，基因矫正后FA造血至少短时有效，可于发育不良克隆过度生长前采集FA病人HSC，进行转导和回输。另外，转导克隆的扩增需选择压力，可用DNA交联因子清除发育不良细胞。FA载体包含自杀基因，可清除转染遗漏的发育不良克隆。(国际肿瘤学杂志 1999 恶性贫血—范可尼贫血治疗进展)；关联 1 种靶向药物（）；涉及 1 种癌种。
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