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关联基因 1 · 关联药物 1
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| 基因 | 药物 | 证据 | 临床证据 | 疗效 |
|---|---|---|---|---|
| NF1 | 司美替尼 | A级 | 2020年4月10日，FDA批准selumetinib （KOSELUGO, AstraZeneca）用于治疗2岁及以上的患有1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）儿童患者。此次批准基于一项开放标签、多中心单臂II期临床试验SPRINT（NCT01362803），试验要求患者为NF1型无法手术的PN患者（入组标准需要NF1基因检测阳性），共计入组50例儿童患者，每天2次，每次口服25mg/m2的selumetinib，直至疾病进展或出现不可耐受毒性。主要疗效指标为总缓解率（ORR）和持续反应时间（DoR）。结果显示：接受selumetinib治疗患者的ORR为66%（n=3; 95%CI: 51%, 79%），所有患者均为部分应答，82%（27例）患者持续反应时间至少12个月。主要安全性数据来源于74例NF1型PN儿童患者，最常见不良反应（≥40%的患者）为呕吐、皮疹、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、痤疮、口腔炎、头痛、甲沟炎和瘙痒。(Druglabel:selumetinib_Revised:04/2020) | 敏感 |
2020年4月10日，FDA批准selumetinib （KOSELUGO, AstraZeneca）用于治疗2岁及以上的患有1型神经纤维瘤病（NF1）且有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）儿童患者。此次批准基于一项开放标签、多中心单臂II期临床试验SPRINT（NCT01362803），试验要求患者为NF1型无法手术的PN患者（入组标准需要NF1基因检测阳性），共计入组50例儿童患者，每天2次，每次口服25mg/m2的selumetinib，直至疾病进展或出现不可耐受毒性。主要疗效指标为总缓解率（ORR）和持续反应时间（DoR）。结果显示：接受selumetinib治疗患者的ORR为66%（n=3; 95%CI: 51%, 79%），所有患者均为部分应答，82%（27例）患者持续反应时间至少12个月。主要安全性数据来源于74例NF1型PN儿童患者，最常见不良反应（≥40%的患者）为呕吐、皮疹、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、痤疮、口腔炎、头痛、甲沟炎和瘙痒。(Druglabel:selumetinib_Revised:04/2020)
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