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FLT3 突变靶向药有哪些？关联药物、癌种与证据等级一览
数据版本：genearc-kb-2026-08-05·更新日期：2026-08-05
FLT3 突变靶向药有哪些？关联药物、癌种与证据等级一览
一句话答案：FLT3 基因突变关联 8 个靶向药物、5 个癌种。其中 2 条 A 级证据（权威指南推荐或FDA/NMPA批准），主要药物包括 吉瑞替尼，主要关联癌种为 急性髓系白血病、白血病、急性淋巴细胞白血病。
一、基因基础信息
| 项目 | 内容 |
|---|---|
| 基因符号 | FLT3 |
| 蛋白功能 | FLT3基因编码3型跨膜受体酪氨酸激酶(PMID:12032772)，其受体在被其配体FLT3L结合后出现二聚化和自磷酸化并被激活。FLT3激活导致包括MAP-激酶，PI3-激酶/AKT和STAT3/5途径在内的几种途径的信号传导增加，并在造血增殖，分化和存活中具有重要作用(PMID:23631653，12951584)。野生型FLT3对于造血干细胞的生长和分化是重要的，然而，小鼠模型中FLT3的缺失不足可引起白血病发生(PMID:23631653)。因此，额外的致癌性改变与FLT3的过度激活同时存在才会导致恶性肿瘤的发生。FLT3通常在未成熟的骨髓和淋巴细胞上表达，因此FLT3的突变通常会导致白血病(PMID:12951584)。最常见的白血病FLT3突变包括FLT3内部串联重复(FLT3-ITD)(约25%的成人急性髓细胞白血病(AML))和酪氨酸激酶结构域中的点突变(约7%的成人AML)(PMID:24319184)。目前FLT3小分子激酶抑制剂已经开发出来，正在临床试验中进行测试(PMID:24682858)。 |
| 临床意义 | FLT3突变与血液肿瘤发生有关， FLT3基因突变将可作为急性髓性白血病治疗靶标。有研究报道FLT3抑制剂药物Midostaurin能有效缓解FLT3-ITD突变患者。 |
| 关联药物数 | 8 |
| 关联癌种数 | 5 |
| A 级证据 | 2 条 |
| B 级证据 | 0 条 |
| C 级证据 | 9 条 |
| D 级证据 | 3 条 |
| 证据总数 | 14 条 |
查看完整基因详情：FLT3 基因页
二、药物列表（按证据等级排序）
数据基于公开学术文献整理，证据等级说明见文末。
| 药物 | 癌种 | 证据等级 | 临床意义 | 药物疗效 | 变异 |
|---|---|---|---|---|---|
| 吉瑞替尼 | 急性髓系白血病 | A级 | gilteritinib的批准基于ADMIRAL试验（NCT02421939）的中期分析，其包括138名患有复发或难治性AML的成年患者，这些患者通过LeukoStrat CDx FLT3测定发现携带FLT3 ITD，D835或I836突变。Gilteritinib以每日120 mg的剂量口服给药，直至出现不可接受的毒性或缺乏临床益处。中位随访4.6个月（范围：2.8至15.8）后，29例患者达到完全缓解（CR）或部分血液学恢复CR（CRh）（21%，95%CI：14.5-28.8）。(Druglabel:gilteritinib_Revised: 11/2018) | 敏感 | c.2503G>T / p.D835Y, c.2505T>G / p.D835E |
| crenolanib | 急性髓系白血病 | C级 | 在II期试验中，携带FLT3活化突变而未接受FLT3抑制剂治疗的复发性或难治性急性髓系白血病患者，使用crenolanib治疗显示出更高的总体存活和无事件存活。(DOI:10.1182/blood.V124.21.389.389) | 可能敏感 | c.2503G>T / p.D835Y |
| lestaurtinib | 急性髓系白血病 | C级 | 在一项II期临床试验中，5名携带FLT3突变（IDT，D835Y或I836del）的AML病人对lestaurtinib敏感。(PMID:16857985) | 可能敏感 | c.2503G>T / p.D835Y, c.2508_2510del / p.I836del |
| midostaurin | 急性髓系白血病 | C级 | 一项临床IIB期试验中，使用FLT3抑制剂midostaurin治疗急性髓系白血病（AML）和高风险骨髓增生异常综合症患者。71%FLT3突变（FLT D835Y或FLT3-ITD）患者和42%FLT3野生型患者获得外周或骨髓原始细胞减少50%以上，一名FLT3突变患者获得部分缓解。所以midostaurin对FLT3野生型或突变型AML患者均有临床活性，但FLT3突变患者相比野生型患者从midostaurin中获益更多。(PMID:20733134) | 可能敏感 | c.2503G>T / p.D835Y |
| pexidartinib | 白血病 | C级 | 在临床研究中，FLT3-ITD突变阳性白血病患者对PLX3397（pexidartinib）治疗最初有响应，但在FLT3 D835Y突变出现后，患者出现复发。(PMID:25847190) | 可能耐药 | c.2503G>T / p.D835Y |
| 舒尼替尼 | 急性髓系白血病 | C级 | 一项临床I期试验中，使用sunitinib治疗15名急性髓系白血病患者，其中携带FLT3突变的4名患者（2名为FLT3 D835，2名为FLT3-ITD）和6名野生型患者经治疗后均获得部分缓解或疾病稳定，且携带FLT3突变的患者获得缓解更快，持续时间更长。所以FLT3的激活突变患者相比FLT3野生型可能从sunitinib治疗中获益更多。(PMID:15459012) | 可能敏感 | c.2505T>G / p.D835E, c.2503G>T / p.D835Y |
| 索拉非尼 | 急性髓系白血病 | C级 | 在发生FLT3-ITD的AML患者中，携带FLT3基因p.D835E突变的患者可能对索拉非尼（Sorafenib）不敏感。(PMID:22504184) | 可能耐药 | c.2505T>G / p.D835E |
| 索拉非尼 | 急性髓系白血病 | C级 | 在发生FLT3-ITD的AML患者中，携带FLT3基因p.D835Y突变的患者可能对索拉非尼（Sorafenib）不敏感。(PMID:22504184) | 可能耐药 | c.2503G>T / p.D835Y |
| dubermatinib | 肿瘤细胞 | D级 | 在一项临床前研究中，Dubermatinib（TP-0903）抑制了携带FLT3 D835Y突变的肿瘤细胞系的增殖和细胞生长。(PMID:33268594) | 可能敏感 | c.2503G>T / p.D835Y |
| 舒尼替尼 | 急性淋巴细胞白血病 | D级 | 1名25岁的白人男性被诊断为急性B淋巴细胞白血病，接受了多次化疗和强化治疗后完全缓解。在初次诊断64个月后第一次出现复发并进行了骨髓移植，第二次完全缓解。初次诊断102个月后，患者二次复发，健康状况快速恶化，评估为持续性难治性疾病，出现进行性全血细胞减少、输血依赖和重度疲劳，此时无其他可行的治疗方案。全基因组测序、转录组分析结果显示患者血液样本中有显著的FLT3过表达。患者接受了sunitinib的治疗。用药3天后，患者的精神状态明显改善。用药13天后，患者疾病负担大幅度减轻，体细胞SNV的VAF从11.1％降为2.0％。继续用药9天，随后接受同种异体骨髓移植，68天后，肿瘤被完全清除，患者长期处于疾病缓解状态。(PMID:27181063) | 可能敏感 | CNV(扩增) |
| 索拉非尼 | 结直肠癌 | D级 | 一例具有FLT3扩增、KRAS激活突变以及CDK8扩增的直肠癌患者在使用索拉非尼后颅内病变迅速改善。(PMID:25848357) | 可能敏感 | CNV(扩增) |
三、癌种分布
| 癌种 | 关联药物数 | A 级证据数 |
|---|---|---|
| 急性髓系白血病 | 10 | 2 |
| 白血病 | 1 | 0 |
| 急性淋巴细胞白血病 | 1 | 0 |
| 结直肠癌 | 1 | 0 |
| 肿瘤细胞 | 1 | 0 |
四、证据等级说明
| 等级 | 说明 |
|---|---|
| A 级 | 权威指南明确推荐，或 FDA/NMPA 批准的伴随诊断 |
| B 级 | II 期或 III 期临床试验、大型前瞻性研究或 meta 分析支持 |
| C 级 | 小型回顾性研究、病例系列或病例报告 |
| D 级 | 体外实验、动物模型、机制推论或专家意见 |
五、相关链接
- 站内：FLT3 基因详情页
- 站内：吉瑞替尼 药物详情页
- 站内：crenolanib 药物详情页
- 站内：lestaurtinib 药物详情页
- 站内：急性髓系白血病 癌种详情页
- 站内：白血病 癌种详情页
- 外部：CIViC · OncoKB · PubMed · NCCN
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