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U2AF1 突变靶向药有哪些？关联药物、癌种与证据等级一览
数据版本：genearc-kb-2026-08-05·更新日期：2026-08-05
U2AF1 突变靶向药有哪些？关联药物、癌种与证据等级一览
一句话答案：U2AF1 基因突变关联 5 个靶向药物、1 个癌种。主要药物包括 暂无，主要关联癌种为 肿瘤细胞。
一、基因基础信息
| 项目 | 内容 |
|---|---|
| 基因符号 | U2AF1 |
| 蛋白功能 | U2AF1(U2小核RNA辅助因子1)编码剪接因子亚基蛋白U2AF35，该蛋白与其结合配体U2AF65一起调节前体mRNA去除内含子的过程(PMID:1388271)。在骨髓增生异常综合征(MDS)(PMID:22389253)，急性髓性白血病(AML)(PMID:22158538)和慢性粒单核细胞性白血病(CMML)(PMID:22323480)等血液学恶性肿瘤中发现了U2AF1基因突变，有趣的是，有人提出RNA剪接基因中的突变是MDS向不同类型骨髓白血病转变的驱动因素(PMID:24030381)。因此U2AF1蛋白作为潜在的治疗靶标是很有意义的(PMID:21909114，2285538，22323480，25965570，25326705)。另外U2AF1基因的突变在白血病发展早期即可出现并长期存在(PMID:25550361)。 |
| 临床意义 | 临床意义暂未明确 |
| 关联药物数 | 5 |
| 关联癌种数 | 1 |
| A 级证据 | 0 条 |
| B 级证据 | 0 条 |
| C 级证据 | 0 条 |
| D 级证据 | 5 条 |
| 证据总数 | 5 条 |
查看完整基因详情：U2AF1 基因页
二、药物列表（按证据等级排序）
数据基于公开学术文献整理，证据等级说明见文末。
| 药物 | 癌种 | 证据等级 | 临床意义 | 药物疗效 | 变异 |
|---|---|---|---|---|---|
| AZ 20 | 肿瘤细胞 | D级 | 临床前药物研究表明，与未治疗的细胞和表达野生型U2AF1的细胞相比，该突变对ATR抑制剂VE-821、VE-822和AZ 20敏感。(PMID: 30054334) | 可能敏感 | c.470A>C / p.Q157P |
| berzosertib | 肿瘤细胞 | D级 | 临床前药物研究表明，与未治疗的细胞和表达野生型U2AF1的细胞相比，该突变对ATR抑制剂VE-821、VE-822和AZ 20敏感。(PMID: 30054334) | 可能敏感 | c.470A>C / p.Q157P |
| E7107 | 肿瘤细胞 | D级 | 在一项临床前研究中，携带U2AF1 S34F突变患者来源的急性髓系白血病细胞对E7107敏感。(PMID:28067246) | 可能敏感 | c.101C>T / p.S34F |
| H3B-8800 | 肿瘤细胞 | D级 | 在一项临床前研究中，与U2AF1野生型细胞相比，H3B-8800在耐受性良好的剂量下，在肺癌培养细胞系和异种移植模型中均能优先抑制U2AF1 S34F突变的肿瘤细胞生长。(DOI:10.1158/1538-7445.AM2017-1185) | 可能敏感 | c.101C>T / p.S34F |
| VE-821 | 肿瘤细胞 | D级 | 临床前药物研究表明，与未治疗的细胞和表达野生型U2AF1的细胞相比，该突变对ATR抑制剂VE-821、VE-822和AZ 20敏感。(PMID: 30054334) | 可能敏感 | c.470A>C / p.Q157P |
三、癌种分布
| 癌种 | 关联药物数 | A 级证据数 |
|---|---|---|
| 肿瘤细胞 | 5 | 0 |
四、证据等级说明
| 等级 | 说明 |
|---|---|
| A 级 | 权威指南明确推荐，或 FDA/NMPA 批准的伴随诊断 |
| B 级 | II 期或 III 期临床试验、大型前瞻性研究或 meta 分析支持 |
| C 级 | 小型回顾性研究、病例系列或病例报告 |
| D 级 | 体外实验、动物模型、机制推论或专家意见 |
五、相关链接
- 站内：U2AF1 基因详情页
- 站内：AZ 20 药物详情页
- 站内：berzosertib 药物详情页
- 站内：E7107 药物详情页
- 站内：肿瘤细胞 癌种详情页
- 外部：CIViC · OncoKB · PubMed · NCCN
六、声明
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