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关联基因 2 · 关联药物 2
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| 基因 | 药物 | 证据 | 临床证据 | 疗效 |
|---|---|---|---|---|
| PTEN | 拉帕替尼 | C级 | 一项临床I/II期试验中，使用lapatinib治疗复发的多形性胶质母细胞瘤患者，17名患者中4名疾病稳定，13名发生进展。突变分析发现EGFRvIII表达或PTEN缺失的患者不能从lapatinib治疗中获益。(PMID:19499221) | 可能耐药 |
| BRAF | cobimetinib + 维莫非尼 | C级 | 一项2期临床试验，16名携带BRAF V600E的乳头状颅咽管瘤患者接受了vemurafenib+cobimetinib治疗。结果显示：15名患者对治疗有持久的部分缓解或更好的缓解。肿瘤体积平均缩小91%（范围为68%-99%）。12个月时的无进展生存（PFS）率为87%（95%CI:57%-98%），24个月时无进展生存率为58%（95%CI:10%-89%）。三名患者在停止治疗后的随访期间出现疾病进展，无人死亡。安全性方面可控。(PMID:37437144) | 可能敏感 |
一项临床I/II期试验中，使用lapatinib治疗复发的多形性胶质母细胞瘤患者，17名患者中4名疾病稳定，13名发生进展。突变分析发现EGFRvIII表达或PTEN缺失的患者不能从lapatinib治疗中获益。(PMID:19499221)
一项2期临床试验，16名携带BRAF V600E的乳头状颅咽管瘤患者接受了vemurafenib+cobimetinib治疗。结果显示：15名患者对治疗有持久的部分缓解或更好的缓解。肿瘤体积平均缩小91%（范围为68%-99%）。12个月时的无进展生存（PFS）率为87%（95%CI:57%-98%），24个月时无进展生存率为58%（95%CI:10%-89%）。三名患者在停止治疗后的随访期间出现疾病进展，无人死亡。安全性方面可控。(PMID:37437144)
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