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FGFR4 突变靶向药有哪些？关联药物、癌种与证据等级一览
数据版本：genearc-kb-2026-08-09·更新日期：2026-08-09
FGFR4 突变靶向药有哪些？关联药物、癌种与证据等级一览
一句话答案：FGFR4 基因突变关联 1 个靶向药物、1 个癌种。主要药物包括 暂无，主要关联癌种为 肿瘤细胞。
一、基因基础信息
| 项目 | 内容 |
|---|---|
| 基因符号 | FGFR4 |
| 蛋白功能 | FGFR4是成纤维细胞生长因子受体（FGFR）家族的一员，含有酪氨酸激酶结构域，在胚胎发育、组织修复、肿瘤血管生成和肿瘤进展中起着关键作用（PMID：21437243）。人类FGFR4基因位于第5染色体的长臂上(5q35.1)，横跨约11 kb的基因组区域。在所有FGFR4基因改变中，基因扩增是最常见的改变类型，频率为69%（PMID：28564583），FGFR4在几种实体肿瘤中均有过表达的报道，包括肝细胞癌(HCC)、乳腺癌、口咽鳞状细胞癌(OPSCC)和胰腺癌（PMID：30634399）。 |
| 临床意义 | 多靶向激酶抑制剂GNF-7及其衍生物SIJ1263是高效的FGFR4抑制剂，能够强烈抑制由wtFGFR4或mtFGFR4转化的肝细胞癌（HCC）细胞和Ba/F3细胞的增殖（PMID：34864570）。 |
| 关联药物数 | 1 |
| 关联癌种数 | 1 |
| A 级证据 | 0 条 |
| B 级证据 | 0 条 |
| C 级证据 | 0 条 |
| D 级证据 | 1 条 |
| 证据总数 | 1 条 |
查看完整基因详情：FGFR4 基因页
二、药物列表（按证据等级排序）
数据基于公开学术文献整理，证据等级说明见文末。
| 药物 | 癌种 | 证据等级 | 临床意义 | 药物疗效 | 变异 |
|---|---|---|---|---|---|
| ponatinib | 肿瘤细胞 | D级 | FGFR1-4属于受体酪氨酸激酶家族，其拷贝数增加可见于多种恶性肿瘤，通过激活下游MAPK，PI3K/AKT等通路，促进细胞增殖、侵袭等，与肿瘤发生发展密切相关。ponatinib是一种多靶点蛋白激酶抑制剂，包括FGFR。动物试验表明，ponatinib可以对荷瘤小鼠有较好的肿瘤抑制作用。相关临床试验正在进行中。(PMID:22238366) | 可能敏感 | CNV(扩增) |
三、癌种分布
| 癌种 | 关联药物数 | A 级证据数 |
|---|---|---|
| 肿瘤细胞 | 1 | 0 |
四、证据等级说明
| 等级 | 说明 |
|---|---|
| A 级 | 权威指南明确推荐，或 FDA/NMPA 批准的伴随诊断 |
| B 级 | II 期或 III 期临床试验、大型前瞻性研究或 meta 分析支持 |
| C 级 | 小型回顾性研究、病例系列或病例报告 |
| D 级 | 体外实验、动物模型、机制推论或专家意见 |
五、相关链接
- 站内：FGFR4 基因详情页
- 站内：ponatinib 药物详情页
- 站内：肿瘤细胞 癌种详情页
- 外部：CIViC · OncoKB · PubMed · NCCN
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