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H3F3A 突变靶向药有哪些？关联药物、癌种与证据等级一览
数据版本：genearc-kb-2026-08-09·更新日期：2026-08-09
H3F3A 突变靶向药有哪些？关联药物、癌种与证据等级一览
一句话答案：H3F3A 基因突变关联 1 个靶向药物、1 个癌种。主要药物包括 ONC201，主要关联癌种为 神经胶质瘤。
一、基因基础信息
| 项目 | 内容 |
|---|---|
| 基因符号 | H3F3A |
| 蛋白功能 | H3F3A编码在转录因子结合位点和端粒(PMID:20211137)中发现的组蛋白H3.3。组蛋白3.3的确切功能尚未完全了解。而H3F3A蛋白尾部氨基酸取代的突变在小儿胶质母细胞瘤(GBM)和儿童弥漫性脑桥胶质瘤中很常见，并且在软骨母细胞瘤和巨细胞肿瘤中也有报道(PMID:22286061，22286216，24162739，24285547，26399631)。与其他GBM肿瘤相比，携带H3F3A突变的成胶质细胞瘤肿瘤显示出不同的DNA甲基化谱，并且H3F3A突变似乎与GBM中的IDH1突变互相排斥(PMID:23079654)。 |
| 临床意义 | 儿童胶质母细胞瘤(GBM)是具有高度侵袭性和极高致死性的颅内肿瘤。最近的测序研究发现，30%的儿童胶质母细胞瘤和80%的原发性弥漫性桥脑胶质瘤的H3F3A基因中发生K27M的突变，这是编码组蛋白H3.3的一个变体。H3F3A K27M突变导致H3K27me3的总体表达下降。美国斯隆-凯特琳癌症中心的Sriram Venneti等纳入该医学中心的290例肿瘤标本，其中203例儿童肿瘤(包括38例儿童高级别星形细胞瘤)、38例不同亚型和级别的成人脑肿瘤和49例脑部非肿瘤标本。免疫组化检测显示，H3.3 K27M在预测H3F3A K27M突变型儿童GBM预后具有100%的敏感性和特异性，比H3F3A K27M突变的生物标志物H3K27me3的总体表达下降更有优势(doi:10.1007/s00401-014-1338-3)。 |
| 关联药物数 | 1 |
| 关联癌种数 | 1 |
| A 级证据 | 0 条 |
| B 级证据 | 0 条 |
| C 级证据 | 1 条 |
| D 级证据 | 0 条 |
| 证据总数 | 1 条 |
查看完整基因详情：H3F3A 基因页
二、药物列表（按证据等级排序）
数据基于公开学术文献整理，证据等级说明见文末。
| 药物 | 癌种 | 证据等级 | 临床意义 | 药物疗效 | 变异 |
|---|---|---|---|---|---|
| ONC201 | 神经胶质瘤 | C级 | ONC201是一种小分子选择性拮抗剂，具有出色的安全性。一例H3 K27M突变（H3F3A K28M，HIST1H3B K28M）的弥漫性中线胶质瘤（DMG）患者接受ONC201治疗后（NCT02525692）出现持久应答后开始启动该药物扩展计划。截止2018年8月，共有18例H3 K27M突变的DMG患者入组，其中7例成人（>20岁）和7例儿童（<20岁）患者在疾病复发时接受ONC201治疗，4例儿童患者在放疗后、疾病复发前接受ONC201治疗。结果显示：疾病复发时接受ONC201治疗的患者，中位无进展生存期为14周，中位总生存期为17周。(PMID:31456142) | 可能敏感 | c.83A>T / p.K28M |
三、癌种分布
| 癌种 | 关联药物数 | A 级证据数 |
|---|---|---|
| 神经胶质瘤 | 1 | 0 |
四、证据等级说明
| 等级 | 说明 |
|---|---|
| A 级 | 权威指南明确推荐，或 FDA/NMPA 批准的伴随诊断 |
| B 级 | II 期或 III 期临床试验、大型前瞻性研究或 meta 分析支持 |
| C 级 | 小型回顾性研究、病例系列或病例报告 |
| D 级 | 体外实验、动物模型、机制推论或专家意见 |
五、相关链接
- 站内：H3F3A 基因详情页
- 站内：ONC201 药物详情页
- 站内：神经胶质瘤 癌种详情页
- 外部：CIViC · OncoKB · PubMed · NCCN
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