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FGFR1 突变靶向药有哪些？关联药物、癌种与证据等级一览
数据版本：genearc-kb-2026-08-05·更新日期：2026-08-05
FGFR1 突变靶向药有哪些？关联药物、癌种与证据等级一览
一句话答案：FGFR1 基因突变关联 19 个靶向药物、7 个癌种。主要药物包括 AZD4547、dovitinib、dovitinib + 氟维司群，主要关联癌种为 肿瘤细胞、乳腺癌、肺鳞癌。
一、基因基础信息
| 项目 | 内容 |
|---|---|
| 基因符号 | FGFR1 |
| 蛋白功能 | FGFR1编码成纤维细胞生长因子受体1,这是一种对有丝分裂和分化过程十分重要的受体酪氨酸激酶。FGFR1由三个免疫球蛋白样细胞外结构域组成,其中包含一个跨膜成分和一个通过MAPK途径起作用的胞质酪氨酸激酶结构域(PMID:8622701)。在与成纤维细胞生长因子配体(主要是FGF1和FGF2)结合后,FGFR1蛋白迅速二聚化并最终内化至细胞核。然而,结合也随组织分布和配体的可用性而变化(PMID:16597617)。FGFR1在组织中广泛表达,并且对于多种功能如胚胎发育,骨骼发生,有丝分裂发生和分化是必需的,而FGFR1突变则与身体畸形,智力低下和神经缺陷有关(PMID:23812909)。 |
| 临床意义 | 目前,许多FGFR蛋白的小分子抑制剂正在使用中,其主要的区别在于特异性针对FGFR或针对其他受体酪氨酸激酶(RTK)(PMID:23696246,24265351)。 |
| 关联药物数 | 19 |
| 关联癌种数 | 7 |
| A 级证据 | 0 条 |
| B 级证据 | 0 条 |
| C 级证据 | 8 条 |
| D 级证据 | 21 条 |
| 证据总数 | 29 条 |
查看完整基因详情：FGFR1 基因页
二、药物列表（按证据等级排序）
数据基于公开学术文献整理，证据等级说明见文末。
| 药物 | 癌种 | 证据等级 | 临床意义 | 药物疗效 | 变异 |
|---|---|---|---|---|---|
| AZD4547 | 非特定癌症 | C级 | 在一项II期临床试验中，17例携带FGFR1扩增的晚期实体瘤患者采用AZD4547治疗，其中7例获得疾病稳定，6例患者疾病进展，其余4例患者无法评估反应，6个月的无进展生存率为0%。(PMID:32463741) | 可能耐药 | CNV(扩增) |
| dovitinib | 肺鳞癌 | C级 | 在一项II期临床试验中，对FGFR1扩增的肺鳞状细胞癌患者，dovitinib治疗的客观缓解率为11.5%（3/26），疾病控制率为50%（13/26），中位无进展生存期为2.9个月 。该试验表明FGFR1扩增可能不是FGFR抑制剂疗效的预测生物标志物。(PMID:27315356) | 可能耐药 | CNV(扩增) |
| dovitinib | 乳腺癌 | C级 | I期临床试验分析表明，携带FGFR1基因扩增的肿瘤患者在使用dovitinib治疗后疾病稳定。(PMID:23658459) | 可能敏感 | CNV(扩增) |
| dovitinib + 氟维司群 | 乳腺癌 | C级 | 在一项多中心、国际、随机、双盲、安慰剂对照的2期临床实验中（NCT01528345），共计纳入97名既往在接受内分泌治疗期间或之后出现进展的HR+/HER2-绝经后晚期乳腺癌患者（其中31名患者携带FGFR1/2/3扩增），所有患者随机分配接受了dovitinib联合fulvestrant的治疗（n=47）或安慰剂联合fulvestrant的治疗（n=50）。结果显示：治疗组和安慰剂对照组的中位无进展生存期（mPFS）分别是5.5（95%CI：3.8-14）个月和5.5（95%CI：3.5-10.7）个月（HR=0.68），不符合预定的疗效标准；在FGFR1/2/3扩增的亚组中，治疗组和安慰剂对照组的mPFS分别为10.9（95%CI：3.5-16.5）个月和5.5（95%CI：3.5-16.4）个月（HR=0.64），符合预定的疗效标准。安全性方面可控。(PMID:28183331|DOI:10.3969/j.issn.1674‐5671.2022.04.01) | 可能敏感 | CNV(扩增) |
| infigratinib | 肺鳞癌 | C级 | 一项BGJ398（infigratinib）临床试验中，36例使用连续剂量 ≥100mg治疗的FGFR1扩增sqNSCLC（鳞状非小细胞肺癌）患者的疾病控制率为50%（DCR：PR + SD）； 4名患者（11.1%）达到PR（部分缓解）（100 mg [n = 1]，125 mg [n = 3，2名已确认]），14名患者SD。 在连续125 mg治疗的31名患者的子集中，12名患者继续接受治疗> 8周，其中一半患者继续接受治疗 ≥16周。在 ≥100mg治疗的36名患者中，有27名患者进行了靶病变评估； 其中，11例（40.7%）肿瘤负荷减轻。 应答者继续研究39.9-76.6周（确认PR）和26.3周（未经证实的PR）。(PMID:27870574) | 可能敏感 | CNV(扩增) |
| infigratinib | 乳腺癌 | C级 | 在一项1期研究中，32名具有FGFR1/2扩增的乳腺癌患者接受了≥100mg的FGFR抑制剂BGJ398（infigratinib）的连续治疗，10例（31%）患者有最佳SD。在26名可测量病灶的患者中，4名（15.4%）患者的肿瘤负担减轻。(PMID:27870574) | 可能敏感 | CNV(扩增) |
| lucitanib | 乳腺癌 | C级 | 在一项II期临床实验中，HR+/HER2-转移性乳腺癌（MBC）分成FGFR1扩增组、11q13扩增组、无扩增组。患者接受lucitanib治疗后的ORR分别为19%（95% CI, 9%–35%），0% （0%–18%），15% （6%–34%）。在探索性生物标记分析中，具有高水平FGFR1扩增（> 4个拷贝数变异）患者的ORR高于非高扩增的患者（22%对9%）。 同样，FGFR1高表达组患者（IHC，H-score > 50）的ORR高于低表达组患者（25%对8%）。(PMID:31619444) | 可能敏感 | CNV(扩增) |
| rogaratinib | 肺癌 | C级 | 在鳞状NSCLC中观察到FGFR基因扩增，可能是该类肿瘤患者的驱动基因突变，然而其在预测FGFR抑制剂临床活性方面的价值尚不清楚。研究人员根据NSCLC患者的FGFR1-3 mRNA表达水平对其进行rogaratinib治疗。rogaratinib是一种口服，有效的FGFR1-4小分子抑制剂。FGFR1-3 mRNA表达异常的难治性晚期NSCLC患者以连续21天为一个周期接受rogaratinib 800 mg BID。在第2、5、8周后，通过实体肿瘤的响应评估标准评估治疗效果。招募并治疗40个FGFR mRNA表达异常的NSCLC患者。患者对Rogaratinib耐受性良好，高磷血症（75%），腹泻（53%）和食欲减退（35%）是最常见的不良事件。36个接受治疗的患者具有可评估的反应。总体反应率为5.6%，疾病控制率为64%。在所有FGFR亚型中，mRNA过表达患者皆实现了疾病稳定。(DOI:10.1200/JCO.2019.37.15_suppl.e20661) | 可能敏感 | CNV(扩增) |
| 【激素治疗】 | 肿瘤细胞 | D级 | FGFR1基因的扩增或者过表达与luminal型乳腺癌预后不良有关，可能导致肿瘤非依赖性生长和对内分泌治疗的耐药。(PMID:20179196) | 可能耐药 | CNV(扩增) |
| AZD4547 | 肿瘤细胞 | D级 | 在临床前研究中，AZD4547抑制培养中携带FGFR1易位的小细胞肺癌细胞的生长。(PMID:27550940) | 可能敏感 | ADAM9-FGFR1, NRG1-FGFR1, FGFR1-ADAM9 等 4 个变异 |
| AZD4547 + buparlisib | 肿瘤细胞 | D级 | 在一项临床前研究中，AZD4547与Buparlisib的组合用药抑制了携带FGFR1扩增的小细胞肺癌、尿路上皮癌细胞系的增殖。(PMID:28108151) | 可能敏感 | CNV(扩增) |
| debio 1347 | 肿瘤细胞 | D级 | 在一项临床前研究中，Debio 1347抑制了携带FGFR1扩增的肺癌细胞系的增殖。(PMID:25169980) | 可能敏感 | CNV(扩增) |
| derazantinib | 肾上腺癌 | D级 | 在一项1期临床实验中，1名携带FGFR1扩增的肾上腺皮质癌患者接受Derazantinib（ARQ-087）治疗后肿瘤大小减少了20%，患者对该药的耐受时长为3.5年。(PMID:28972963) | 可能敏感 | CNV(扩增) |
| dovitinib | 肿瘤细胞 | D级 | 在临床前研究中，Dovitinib（TKI258）可以抑制携带FGFR1重排的骨髓增生综合征患者的原代肿瘤细胞。(PMID:17698633) | 可能敏感 | NRG1-FGFR1, ADAM9-FGFR1, FGFR1-ADAM9 等 4 个变异 |
| erdafitinib | 肿瘤细胞 | D级 | 在一项临床前研究中，Balversa（erdafitinib）抑制了携带FGFR1扩增的肺癌异种移植模型中肿瘤的生长。(PMID:28341788) | 可能敏感 | CNV(扩增) |
| FIIN-1 | 肿瘤细胞 | D级 | 在一项临床前研究中，FIIN-1抑制了具有FGFR1过表达的人乳腺癌细胞系的增殖和FGFR1介导的乳腺上皮细胞转化。(PMID:20338520) | 可能敏感 | CNV(扩增) |
| PD-173074 | 肿瘤细胞 | D级 | 临床前（体外，体内）证据表明，FGFR1扩增对于FGFR1抑制剂治疗具有预测价值。一项细胞学实验中，在83个肺鳞癌细胞系中确定了4个存在FGFR1扩增的细胞系，其中3个细胞系对PD173074高度敏感，在小鼠异种移植物中证实了这种敏感性。目前正在进行临床试验。(PMID:21160078) | 可能敏感 | CNV(扩增) |
| ponatinib | 肿瘤细胞 | D级 | FGFR1-4属于受体酪氨酸激酶家族，其拷贝数增加可见于多种恶性肿瘤，通过激活下游MAPK，PI3K/AKT等通路，促进细胞增殖、侵袭等，与肿瘤发生发展密切相关。ponatinib是一种多靶点蛋白激酶抑制剂，包括FGFR。动物试验表明，ponatinib可以对荷瘤小鼠有较好的肿瘤抑制作用。相关临床试验正在进行中。(PMID:22238366) | 可能敏感 | CNV(扩增) |
| SU5402 | 肿瘤细胞 | D级 | 一项研究结果显示FGFR1高表达的尿路上皮细胞系（JMSU1）对FGFR抑制剂（SU5402、Dovitinib或PD173074）的生长抑制作用敏感。其中SU5402的IC50值为微摩尔浓度，PD173074和Dovitinib的IC50值在纳摩尔范围内。(PMID:21119661) | 可能敏感 | CNV(扩增) |
| 仑伐替尼 | 肿瘤细胞 | D级 | 在一项临床前研究中，Lenvima（lenvatinib）抑制了FGFR1过表达的甲状腺癌细胞系中的信号传导和细胞增殖。(PMID:25295214) | 可能敏感 | CNV(扩增) |
| 尼达尼布 | 肿瘤细胞 | D级 | FGFR基因改变在肺鳞状细胞癌（LSCC）中相对频繁，并且是FGFR抑制剂治疗的潜在靶标。血管激酶抑制剂nintedanib在非小细胞肺癌的临床试验中显示出有希望的活性。一项研究中，用NGS来检测LSCC患者的FGFR改变，并验证了nintedanib在FGFR1拷贝数增加（CNG）阳性的LSCC细胞系中的抗肿瘤活性。该研究共筛选了75个临床LSCC标本的FGFR改变。Nintedanib在体外和体内可以抑制FGFR1 CNG阳性LSCC细胞系的增殖，这与FGFR1-ERK信号传导途径的减弱有关。通过NGS检测发现，在LSCC标本，FGFR1 CNG（10.7%），FGFR1突变（2.7%），FGFR2突变（2.7%），FGFR4突变（5.3%）和FGFR3融合（1.3%）。 FGFR阳性或阴性的LSCC患者的临床病理特征无差异。然而，在36例手术后复发的患者中，对于携带FGFR改变的患者，预后明显更差。(PMID:27581340) | 可能敏感 | CNV(扩增) |
| 培唑帕尼 | 乳腺癌 | D级 | 在一项临床案例分析中，携带FGFR1扩增的乳腺癌（HR+；HER2-）患者在用Votrient（pazopanib）治疗时取得临床获益，患者实现了脑损伤完全恢复和肝功能改善。(PMID:29223982) | 可能敏感 | CNV(扩增) |
| 佩米替尼 | 肛门鳞状细胞癌 | D级 | 一名FGFR1过表达的复发性转移性肛门鳞状细胞癌（ASCC）患者，多次治疗失败。随后应用Pemigatinib治疗，在治疗开始后2至3个月重复CT 显示肝转移灶显著减小。继续接受治疗六个月，对治疗有很好的耐受性，ECOG体能状态评分为0。(PMID:35125320) | 可能敏感 | CNV(扩增) |
三、癌种分布
| 癌种 | 关联药物数 | A 级证据数 |
|---|---|---|
| 肿瘤细胞 | 18 | 0 |
| 乳腺癌 | 5 | 0 |
| 肺鳞癌 | 2 | 0 |
| 肾上腺癌 | 1 | 0 |
| 肛门鳞状细胞癌 | 1 | 0 |
| 肺癌 | 1 | 0 |
| 非特定癌症 | 1 | 0 |
四、证据等级说明
| 等级 | 说明 |
|---|---|
| A 级 | 权威指南明确推荐，或 FDA/NMPA 批准的伴随诊断 |
| B 级 | II 期或 III 期临床试验、大型前瞻性研究或 meta 分析支持 |
| C 级 | 小型回顾性研究、病例系列或病例报告 |
| D 级 | 体外实验、动物模型、机制推论或专家意见 |
五、相关链接
- 站内：FGFR1 基因详情页
- 站内：AZD4547 药物详情页
- 站内：dovitinib 药物详情页
- 站内：dovitinib + 氟维司群 药物详情页
- 站内：肿瘤细胞 癌种详情页
- 站内：乳腺癌 癌种详情页
- 外部：CIViC · OncoKB · PubMed · NCCN
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