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FGFR3 突变靶向药有哪些？关联药物、癌种与证据等级一览
数据版本：genearc-kb-2026-08-05·更新日期：2026-08-05
FGFR3 突变靶向药有哪些？关联药物、癌种与证据等级一览
一句话答案：FGFR3 基因突变关联 20 个靶向药物、11 个癌种。其中 20 条 A 级证据（权威指南推荐或FDA/NMPA批准），主要药物包括 erdafitinib，主要关联癌种为 肿瘤细胞、尿路上皮癌、非特定癌症。
一、基因基础信息
| 项目 | 内容 |
|---|---|
| 基因符号 | FGFR3 |
| 蛋白功能 | FGFR3基因编码成纤维细胞生长因子受体3，这是一种跨膜酪氨酸激酶受体，属于FGFR家族(FGFR1-4)。FGFR3蛋白与其同源配体即成纤维细胞生长因子(FGF)的结合会导致受体二聚化，随后激活并调节增殖，分化，细胞迁移和凋亡等下游途径(PMID:7542215，20094046)。FGFR3基因中的可变剪接事件产生两种同工型，FGFR3b和FGFR3c，其具有独特的组织表达模式和配体结合特异性(PMID:8663044，7512569)。在约15%的多发性骨髓瘤患者中观察到特异性t(4;14)易位，导致FGFR3的组成型表达(PMID:17107900)。此外，在多达70%的膀胱癌中观察到FGFR3的激活突变。其中，S249C突变占所有突变的69%(PMID:11395371，12743143，16338952)。 |
| 临床意义 | FDA加速批准Balversa (erdafitinib)用于治疗携带易感FGFR2/3突变，在铂类化疗期间或化疗后（包括在新辅助化疗或辅助化疗一年内）出现疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者。 |
| 关联药物数 | 20 |
| 关联癌种数 | 11 |
| A 级证据 | 20 条 |
| B 级证据 | 0 条 |
| C 级证据 | 46 条 |
| D 级证据 | 53 条 |
| 证据总数 | 119 条 |
查看完整基因详情：FGFR3 基因页
二、药物列表（按证据等级排序）
数据基于公开学术文献整理，证据等级说明见文末。
| 药物 | 癌种 | 证据等级 | 临床意义 | 药物疗效 | 变异 |
|---|---|---|---|---|---|
| erdafitinib | 尿路上皮癌 | A级 | 2024年1月19日，FDA批准erdafitinib用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）成人患者，这些患者经FDA批准的配套诊断测试确定存在易感FGFR3基因改变，且在既往接受至少一种全身治疗后病情出现进展。不建议将erdafitinib用于符合条件且既往未接受过PD-1或PD-L1抑制剂治疗的患者。此获批是基于一项三期随机、开放标签试验（NCT03390504）BLC3001Cohort1，266例携带特定FGFR3改变的转移性尿路上皮癌（mUC）患者，按1:1随机分配接受erdafitinib或化疗（docetaxel或vinflunine）。与化疗相比，erdafitinib在OS、PFS和ORR方面的改善具有统计学意义。接受erdafitinib治疗的患者的中位OS为12.1个月（95%CI：10.3，16.4），接受化疗的患者的中位OS为7.8个月（95%CI：6.5，11.1）（危险比[HR]0.64[95%CI：0.47，0.88]；P值=0.0050）。接受erdafitinib治疗的患者的中位生存期为5.6个月（95%CI：4.4，5.7），接受化疗的患者的中位生存期为2.7个月（95%CI：1.8，3.7）（HR0.58[95%CI：0.44，0.78]；P值=0.0002）。接受erdafitinib治疗的患者的ORR为35.3%（95%CI：27.3，43.9），接受化疗的患者的ORR为8.5%（95%CI：4.3，14.6）（P值<0.001）。(Druglabel:erdafitinib_Revised:01/2024) | 敏感 | FGFR3-FAM53A, c.746C>G / p.S249C, c.742C>T / p.R248C 等 20 个变异 |
| AZD4547 | 肾盂癌 | C级 | 在一项II期临床试验中（MATCH），携带FGFR2/3激活突变的晚期实体瘤患者使用AZD4547治疗后，总缓解率为10.5%（2/19），6个月无进展生存期为占6%。一名携带FGFR3 S249C的肾盂移行细胞癌患者疾病稳定超过6个月。(PMID:32463741) | 可能敏感 | c.746C>G / p.S249C |
| debio 1347 | 非特定癌症 | C级 | I期临床试验结果表明，CH5183284（debio1347）可能对携带FGFR3激活突变的肿瘤患者敏感。(DOI:10.1200/jco.2015.33.15_suppl.2540) | 可能敏感 | c.1657G>C / p.V553L, c.1123G>T / p.G375C, c.742C>T / p.R248C 等 14 个变异 |
| derazantinib | 非特定癌症 | C级 | I期临床试验结果表明，Derazantinib（ARQ-087）可能对携带FGFR3扩增突变的肿瘤患者敏感。(DOI:10.1200/jco.2015.33.15_suppl.2545) | 可能敏感 | CNV(扩增) |
| erdafitinib | 脑部肿瘤 | C级 | I期临床试验结果表明，携带FGFR3-TACC3融合突变的患者可能对erdafitinib（JNJ-42756493）敏感。(PMID:26324363) | 可能敏感 | FGFR3-TACC3, TACC3-FGFR3 |
| infigratinib | 膀胱癌 | C级 | 一项BGJ398（infigratinib）临床试验中，8名携带FGFR3突变的膀胱/尿路上皮癌患者使用≥100mg治疗，DCR为75%；3名患者（37.5%）达到PR，3名患者有SD。5名患者（62.5%）肿瘤负荷减轻，3名SD患者中有2名接近PR的肿瘤测量值降低（27%至28%）。值得注意的是，一名患有125mg FGFR1扩增的膀胱癌的患者在治疗11天后在第1周期中迅速进展。(PMID:27870574) | 可能敏感 | c.1118A>G / p.Y373C, c.1584G>T / p.M528I, c.1619A>G / p.N540S 等 9 个变异 |
| infigratinib | 膀胱癌 | C级 | 一项BGJ398（infigratinib）临床试验中，8名携带FGFR3突变的膀胱/尿路上皮癌患者使用≥100mg治疗，DCR为75%；3名患者（37.5%）达到PR，3名患者有SD。5名患者（62.5%）肿瘤负荷减轻，3名SD患者中有2名接近PR的肿瘤测量值降低（27%至28%）。值得注意的是，一名患有125mg FGFR1扩增的膀胱癌的患者在治疗11天后在第1周期中迅速进展。(PMID:27870574) | 可能敏感 | c.1657G>C / p.V553L, c.1618A>C / p.N540H, c.1172C>A / p.A391E 等 5 个变异 |
| infigratinib | 膀胱癌 | C级 | I期临床试验结果表明，携带FGFR3基因融合突变的转移性尿路上皮癌患者可能对BGJ398（infigratinib）敏感。(J Clin Oncol 34, 2016 (suppl; abstr 4517)) | 可能敏感 | FGFR3-FAM53A, FAM53A-FGFR3 |
| infigratinib | 膀胱癌 | C级 | I期临床试验结果表明，携带FGFR3基因融合突变的转移性尿路上皮癌患者可能对BGJ398（infigratinib）敏感。(J Clin Oncol 34, 2016 (suppl; abstr 4517)) | 可能敏感 | TACC3-FGFR3, FGFR3-BAIAP2L1, BAIAP2L1-FGFR3 等 4 个变异 |
| infigratinib | 非特定癌症 | C级 | I期临床试验结果表明，BGJ398（infigratinib）可能对携带FGFR3扩增突变的肿瘤患者敏感。(DOI:10.1158/1538-7445.AM2014-CT326) | 可能敏感 | CNV(扩增) |
| rogaratinib | 肺癌 | C级 | 在鳞状NSCLC中观察到FGFR基因扩增，可能是该类肿瘤患者的驱动基因突变，然而其在预测FGFR抑制剂临床活性方面的价值尚不清楚。研究人员根据NSCLC患者的FGFR1-3 mRNA表达水平对其进行rogaratinib治疗。rogaratinib是一种口服，有效的FGFR1-4小分子抑制剂。FGFR1-3 mRNA表达异常的难治性晚期NSCLC患者以连续21天为一个周期接受rogaratinib 800 mg BID。在第2、5、8周后，通过实体肿瘤的响应评估标准评估治疗效果。招募并治疗40个FGFR mRNA表达异常的NSCLC患者。患者对Rogaratinib耐受性良好，高磷血症（75%），腹泻（53%）和食欲减退（35%）是最常见的不良事件。36个接受治疗的患者具有可评估的反应。总体反应率为5.6%，疾病控制率为64%。在所有FGFR亚型中，mRNA过表达患者皆实现了疾病稳定。(DOI:10.1200/JCO.2019.37.15_suppl.e20661) | 可能敏感 | CNV(扩增) |
| 佩米替尼 | 非特定癌症 | C级 | 一项2期临床研究（NCT03822117），纳入年龄≥18岁、ECOG PS评分≤2、既往接受≥1线全身治疗后发生疾病进展、伴FGFR1 | 可能敏感 | c.1108G>T / p.G370C, c.746C>G / p.S249C, c.1111A>T / p.S371C 等 6 个变异 |
| AZD4547 | 肿瘤细胞 | D级 | 在一项临床前研究中，AZD4547抑制了具有FGFR3-TACC3融合蛋白的晚期实体瘤细胞系的增殖。(PMID:26992226) | 可能敏感 | FGFR3-TACC3, TACC3-FGFR3 |
| AZD4547 + buparlisib | 肿瘤细胞 | D级 | 在一项临床前研究中，AZD4547与Buparlisib的组合用药抑制了携带FGFR3-TACC3融合蛋白的尿路上皮癌细胞系的增殖和异种移植模型中肿瘤的生长，疗效高于单独用药。(PMID:28108151) | 可能敏感 | TACC3-FGFR3, FGFR3-TACC3 |
| BO-264 | 肿瘤细胞 | D级 | 在一项临床前研究中，BO-264抑制了具有FGFR3-TACC3融合蛋白的膀胱癌细胞系的增殖。(PMID:32217742) | 可能敏感 | FGFR3-TACC3, TACC3-FGFR3 |
| debio 1347 | 肿瘤细胞 | D级 | 在一项临床前研究中，Debio 1347抑制了携带FGFR3-TACC3融合蛋白的膀胱癌细胞系的增殖和膀胱癌异种移植模型的肿瘤生长。(PMID:25169980) | 可能敏感 | TACC3-FGFR3, FGFR3-TACC3 |
| dovitinib | 肿瘤细胞 | D级 | 在一项临床前研究中，Dovitinib（TKI258）抑制了具有FGFR3-TACC3融合蛋白的膀胱癌细胞系的增殖。(PMID:23175443) | 可能敏感 | FGFR3-TACC3, TACC3-FGFR3 |
| dovitinib | 膀胱癌 | D级 | 在一项II期临床试验中，一名携带FGFR3 S249C突变，对卡介苗(BCG)无反应、非肌层浸润性的膀胱癌患者，使用dovitinib（TKI258）治疗后取得了完全响应。(PMID:27932416) | 可能敏感 | c.746C>G / p.S249C |
| dovitinib | 肿瘤细胞 | D级 | 在一项临床前研究中，Dovitinib（TKI258）抑制了携带FGFR3基因R248C突变的晚期实体瘤细胞系的增殖。(PMID:23786770) | 可能敏感 | c.742C>T / p.R248C |
| E7090 | 肿瘤细胞 | D级 | 在一项临床前研究中，E7090抑制了携带FGFR3基因Y373C突变的多发性骨髓瘤细胞系的增殖和下游信号传导。(PMID:19901323) | 可能敏感 | c.1118A>G / p.Y373C |
| erdafitinib | 胶质母细胞瘤 | D级 | 一项I期临床试，在接受剂量为≥6mg的erdafitinib（JNJ-42756493）的FGFR改变患者中，有4例证实有反应，1例未证实有部分反应（PR）。包括3例尿路上皮癌（2例FGFR3-TACC3、1例FGFR2-BICC1/FGFR2-CASP7）、1例胶质母细胞瘤（FGFR3-TACC3）、1例子宫内膜癌（FGFR2-BICC1/FGFR2-OFD1）。(PMID:26324363) | 可能敏感 | TACC3-FGFR3, FGFR3-TACC3 |
| erdafitinib | 肾上腺癌 | D级 | 在一项I期临床试验中，1例携带FGFR3-TACC3融合变异的肾上腺癌患者可能对erdafitinib（JNJ-42756493）敏感。(PMID:26324363) | 可能敏感 | FGFR3-TACC3, TACC3-FGFR3 |
| FIIN-1 | 肿瘤细胞 | D级 | 在一项临床前研究中，FIIN-1抑制了具有FGFR3-TACC3融合蛋白的膀胱癌细胞系的增殖。(PMID:23175443) | 可能敏感 | TACC3-FGFR3, FGFR3-TACC3 |
| infigratinib | 神经胶质瘤 | D级 | 在一项多中心开放标签、单臂、2期研究中，26名携带FGFR变异的神经胶质瘤患者（FGFR1扩增，n=1；FGFR1-ARHGEF18，n=1；FGFR1 K656E，n=2；FGFR1 N546K，n=1；FGFR3扩增，n=9；FGFR3扩增和FGFR3-TACC3，n=3；FGFR3-TACC3，n=7；FGFR3 K650E，n=1；FGFR3 S249C，n=1）接受了infigratinib治疗。结果显示：6个月无进展生存期（PFS）率为16.0%（95%CI：5.0%-32.5%），中位PFS为1.7（95%CI：1.1-2.8）个月，客观缓解率（ORR）为3.8%，总生存期（OS）为6.7（95%CI：4.2-11.7）个月。其中4名患者的持续缓解时间（DoR）超过1年，1名携带FGFR1 K656E突变的患者获得部分缓解（PR），PFS为21.9个月，3名患者（FGFR1 K656E，PFS为13.2个月；FGFR3-TACC3，PFS为30.2个月；FGFR3 K650E，PFS为12.9个月）获得疾病稳定（SD），安全性方面可控。FGFR1-ARHGEF18（n=1）,FGFR1扩增（n=1）患者疾病进展。(PMID:35344029) | 可能敏感 | FGFR3-TACC3, TACC3-FGFR3 |
| LY2874455 | 肿瘤细胞 | D级 | 在一项临床前研究中，LY2874455抑制了FGFR3过表达的多发性骨髓瘤异种移植模型中肿瘤的生长。(PMID:21900693) | 可能敏感 | CNV(扩增) |
| LY2874455 | 肿瘤细胞 | D级 | 在一项临床前研究中，LY2874455抑制了具有FGFR3-TACC3融合的膀胱癌异种移植模型中肿瘤的生长。(PMID:21900693) | 可能敏感 | FGFR3-TACC3, TACC3-FGFR3 |
| ponatinib | 肿瘤细胞 | D级 | 在一项临床前研究中，Iclusig（ponatanib）抑制了具有FGFR3-TACC3融合蛋白的肺腺癌细胞系的增殖和FGFR3蛋白磷酸化。(PMID:25294908) | 可能敏感 | TACC3-FGFR3, FGFR3-TACC3 |
| ponatinib | 肿瘤细胞 | D级 | 在一项临床前研究中，Iclusig（ponatinib）抑制了携带FGFR3基因S249C突变的晚期实体瘤细胞系的增殖。(PMID:23786770) | 可能敏感 | c.746C>G / p.S249C |
| ponatinib | 肿瘤细胞 | D级 | FGFR1-4属于受体酪氨酸激酶家族，其拷贝数增加可见于多种恶性肿瘤，通过激活下游MAPK，PI3K/AKT等通路，促进细胞增殖、侵袭等，与肿瘤发生发展密切相关。ponatinib是一种多靶点蛋白激酶抑制剂，包括FGFR。动物试验表明，ponatinib可以对荷瘤小鼠有较好的肿瘤抑制作用。相关临床试验正在进行中。(PMID:22238366) | 可能敏感 | CNV(扩增) |
| S-49076 | 肿瘤细胞 | D级 | 在一项临床前研究中，S-49076抑制了具有FGFR3-TACC3融合蛋白的膀胱癌细胞系的增殖和下游信号传导。(PMID:23175443) | 可能敏感 | FGFR3-TACC3, TACC3-FGFR3 |
| SU5402 | 肿瘤细胞 | D级 | 在一项临床前研究中，SU5402抑制了具有FGFR3-TACC3融合蛋白的膀胱癌细胞系的增殖。(PMID:21119661) | 可能敏感 | TACC3-FGFR3, FGFR3-TACC3 |
| U0126 | 肿瘤细胞 | D级 | 在一项临床前研究中，U0126抑制了FGFR3过表达的胶质母细胞瘤细胞系的增殖和下游信号传导。(PMID:23298836) | 可能敏感 | CNV(扩增) |
| U0126 | 肿瘤细胞 | D级 | 在一项临床前研究中，U0126抑制了具有FGFR3-TACC3融合蛋白的胶质母细胞瘤细胞系的增殖和下游信号传导。(PMID:23298836) | 可能敏感 | FGFR3-TACC3, TACC3-FGFR3 |
| 安罗替尼 | 胶质母细胞瘤 | D级 | 1名65岁的胶质母细胞瘤女性患者检出FGFR3-TACC3融合，系列治疗后使用anlotinib，3个月后达到部分缓解（PR）。(PMID:34522456) | 可能敏感 | FGFR3-TACC3, TACC3-FGFR3 |
| 安罗替尼 + 伊立替康 | 胶质母细胞瘤 | D级 | 1名55岁IV级胶质母细胞瘤男性患者，NGS检测发现携带FGFR3 S249C突变，患者先在放疗期间接受了temozolomide的治疗，由于严重的皮肤过敏反应，停止了temozolomide的治疗。然后接受了10个周期的anlotinib联合irinotecan的治疗，在此期间，患者右下肢肌肉力量明显改善，能够独立行走，而且没有再出现尿失禁。MRI显示，肿瘤略有缩小，实质密度降低。随访约10个月期间，患者症状明显减轻。(PMID:35847381) | 可能敏感 | c.746C>G / p.S249C |
| 培唑帕尼 | 肿瘤细胞 | D级 | 一项研究评估了尿路上皮癌细胞系对FGFR小分子激酶抑制剂Pazopanib的敏感性。研究结果显示，具有FGFR3-TACC3融合蛋白的尿路上皮癌细胞系RT4对Pazopanib敏感，可使肿瘤负荷减轻。(PMID:23558953) | 可能敏感 | TACC3-FGFR3, FGFR3-TACC3 |
| 培唑帕尼 | 尿路上皮癌 | D级 | 1名67岁的患有严重乳头状尿路上皮癌的女性患者，接受了化学疗法和姑息性膀胱切除术后，肿瘤发生进展和肺部病变扩大。膀胱切除术标本的基因组图谱鉴定发现患者存在FGFR3/CCND1/FGF19扩增以及FGFR3 S249C突变。患者开始接受pazopanib治疗，6个月内实现了部分缓解。(PMID:25766722) | 可能敏感 | c.746C>G / p.S249C |
| 培唑帕尼 | 肿瘤细胞 | D级 | 在一项临床前研究中，Votrient（pazopanib）抑制了携带FGFR3基因R248C突变的晚期实体瘤细胞系的增殖。(PMID:23786770) | 可能敏感 | c.742C>T / p.R248C |
| 培唑帕尼 | 肾盂癌 | D级 | 一名携带FGFR3 S249C的肾盂尿路上皮癌患者在接受Votrient（pazopanib）治疗后表现出持续9个月的部分响应。(PMID:27271022) | 可能敏感 | c.746C>G / p.S249C |
| 佩米替尼 | 胶质母细胞瘤 | D级 | 在一项2期临床试验（NCT03822117）中，2名携带FGFR3融合的胶质母细胞瘤患者接受了pemigatinib的治疗。结果显示：1名获得了完全缓解，1名获得了部分缓解，无进展生存期分别是20.2和8.4个月。目标病灶大小与基线相比最佳百分比变化为100%。(DOI:10.1158/1538-7445.AM2023-CT016) | 可能敏感 | FGFR3-BAIAP2L1, BAIAP2L1-FGFR3, FGFR3-FAM53A 等 4 个变异 |
| 佩米替尼 | 宫颈癌 | D级 | 在一项2期临床试验（NCT03822117）中，2名携带FGFR3融合的宫颈癌患者接受pemigatinib治疗后，均获得部分缓解，无进展生存期分别为6.4和6.3个月。(DOI:10.1158/1538-7445.AM2023-CT016) | 可能敏感 | FGFR3-BAIAP2L1, BAIAP2L1-FGFR3, FAM53A-FGFR3 等 4 个变异 |
| 佩米替尼 | 尿路上皮癌 | D级 | 在一项2期临床试验(NCTO3822117)中，2名携带FGFR3 Y373C突变的尿路/膀胱癌患者接受 pemigatinib 治疗后，1名获得了部分缓解，1名获得疾病稳定。目标病灶大小与基线相比最佳百分比变化分别为50.8%和30%，无进展生存期分别为6.2个月和3.9个月。(DOI:10.1158/1538-7445.AM2023-CT016) | 可能敏感 | c.1118A>G / p.Y373C |
| 佩米替尼 | 尿路上皮癌 | D级 | 一名携带FGFR3 V553L突变的尿路上皮癌患者，在佩米替尼治疗期间出现轻度进展。（PMID: 37377403) | 可能耐药 | c.1657G>C / p.V553L |
三、癌种分布
| 癌种 | 关联药物数 | A 级证据数 |
|---|---|---|
| 肿瘤细胞 | 31 | 0 |
| 尿路上皮癌 | 23 | 20 |
| 非特定癌症 | 22 | 0 |
| 膀胱癌 | 21 | 0 |
| 胶质母细胞瘤 | 9 | 0 |
| 宫颈癌 | 4 | 0 |
| 肾上腺癌 | 2 | 0 |
| 肾盂癌 | 2 | 0 |
| 神经胶质瘤 | 2 | 0 |
| 脑部肿瘤 | 2 | 0 |
| 肺癌 | 1 | 0 |
四、证据等级说明
| 等级 | 说明 |
|---|---|
| A 级 | 权威指南明确推荐，或 FDA/NMPA 批准的伴随诊断 |
| B 级 | II 期或 III 期临床试验、大型前瞻性研究或 meta 分析支持 |
| C 级 | 小型回顾性研究、病例系列或病例报告 |
| D 级 | 体外实验、动物模型、机制推论或专家意见 |
五、相关链接
- 站内：FGFR3 基因详情页
- 站内：erdafitinib 药物详情页
- 站内：AZD4547 药物详情页
- 站内：debio 1347 药物详情页
- 站内：肿瘤细胞 癌种详情页
- 站内：尿路上皮癌 癌种详情页
- 外部：CIViC · OncoKB · PubMed · NCCN
六、声明
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