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Vorasidenib是一种针对异柠檬酸脱氢酶-1和2（IDH1和IDH2）的小分子抑制剂。在体外，Vorasidenib 可抑制IDH1野生型和突变变体（包括 R132H）以及IDH2野生型和突变变体。在表达IDH1或IDH2突变蛋白的细胞和体内肿瘤模型中，vorasidenib可减少 2-羟基戊二酸（2-HG）的产生，并部分恢复细胞分化。
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