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关联基因 4 · 关联药物 3
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| 基因 | 药物 | 证据 | 临床证据 | 疗效 |
|---|---|---|---|---|
| IDH1 | vorasidenib | A级 | 2024 年8月6日,FDA批准vorasidenib适用于治疗患有2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤且存在易感IDH1或IDH2突变的成人和12岁及以上的儿童患者,这些患者需接受包括活检、次全切除或大体全切除在内的手术。一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照3期试验(NCT04164901),入组331名患者(手术后具有易感IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤),按1:1的比例随机分配接受vorasidenib(168名患者)或安慰剂(163名患者)治疗。中位随访14.2个月时,226例患者(68.3%)继续接受vorasidenib或安慰剂治疗。与安慰剂组相比,vorasidenib组的无进展生存期显著提高(中位无进展生存期为27.7个月vs.11.1个月;疾病进展或死亡的风险比为0.39;95%置信区间[CI]为0.27-0.56;P0.001)。与安慰剂组相比,vorasidenib组的下一次干预时间显著改善(风险比,0.26;95%CI,0.15至0.43;P0.001)。(Druglabel:vorasidenib:08/2024|PMID:37272516) | 敏感 |
| IDH2 | vorasidenib | A级 | 2024 年8月6日,FDA批准vorasidenib适用于治疗患有2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤且存在易感IDH1或IDH2突变的成人和12岁及以上的儿童患者,这些患者需接受包括活检、次全切除或大体全切除在内的手术。一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照3期试验(NCT04164901),入组331名患者(手术后具有易感IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤),按1:1的比例随机分配接受vorasidenib(168名患者)或安慰剂(163名患者)治疗。中位随访14.2个月时,226例患者(68.3%)继续接受vorasidenib或安慰剂治疗。与安慰剂组相比,vorasidenib组的无进展生存期显著提高(中位无进展生存期为27.7个月vs.11.1个月;疾病进展或死亡的风险比为0.39;95%置信区间[CI]为0.27-0.56;P0.001)。与安慰剂组相比,vorasidenib组的下一次干预时间显著改善(风险比,0.26;95%CI,0.15至0.43;P0.001)。(Druglabel:vorasidenib:08/2024|PMID:37272516) | 敏感 |
| MET | 伯瑞替尼 | A级 | 2024年4月23日,NMPA批准伯瑞替尼用于既往治疗失败的具有PTPRZ1-MET融合基因的IDH突变型星形细胞瘤(WHO 4级)或有低级别病史的胶质母细胞瘤成人患者。此次获批PTPRZ1-MET融合阳性的脑胶质瘤适应症,是基于一项随机、对照、开放、多中心临床注册Ⅱ/Ⅲ期研究(NCT06105619)。截至2023年12月,研究共纳入84例患者。这项随机对照研究对比了伯瑞替尼与替莫唑胺剂量密度方案或依托泊苷+顺铂方案的安全性和有效性,其结果显示:相较于替莫唑胺剂量密度方案或顺铂联合依托泊苷方案,伯瑞替尼单药方案mOS为 6.31个月,对照组为3.38个月,降低48%的死亡风险,可显著改善PTPRZ1-MET融合脑胶质瘤患者生存。整体安全耐受,常见不良反应多为1-2级,可通过临床管理恢复。(NMPA:伯瑞替尼) | 敏感 |
| BRAF | 达拉非尼 | D级 | 在一项病例报告中,一名携带BRAF 基因T599dup突变的毛细胞型星形细胞瘤儿科患者成功接受了达拉非尼治疗(PMID: 38781546) | 可能敏感 |
2024 年8月6日,FDA批准vorasidenib适用于治疗患有2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤且存在易感IDH1或IDH2突变的成人和12岁及以上的儿童患者,这些患者需接受包括活检、次全切除或大体全切除在内的手术。一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照3期试验(NCT04164901),入组331名患者(手术后具有易感IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤),按1:1的比例随机分配接受vorasidenib(168名患者)或安慰剂(163名患者)治疗。中位随访14.2个月时,226例患者(68.3%)继续接受vorasidenib或安慰剂治疗。与安慰剂组相比,vorasidenib组的无进展生存期显著提高(中位无进展生存期为27.7个月vs.11.1个月;疾病进展或死亡的风险比为0.39;95%置信区间[CI]为0.27-0.56;P0.001)。与安慰剂组相比,vorasidenib组的下一次干预时间显著改善(风险比,0.26;95%CI,0.15至0.43;P0.001)。(Druglabel:vorasidenib:08/2024|PMID:37272516)
2024 年8月6日,FDA批准vorasidenib适用于治疗患有2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤且存在易感IDH1或IDH2突变的成人和12岁及以上的儿童患者,这些患者需接受包括活检、次全切除或大体全切除在内的手术。一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照3期试验(NCT04164901),入组331名患者(手术后具有易感IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤),按1:1的比例随机分配接受vorasidenib(168名患者)或安慰剂(163名患者)治疗。中位随访14.2个月时,226例患者(68.3%)继续接受vorasidenib或安慰剂治疗。与安慰剂组相比,vorasidenib组的无进展生存期显著提高(中位无进展生存期为27.7个月vs.11.1个月;疾病进展或死亡的风险比为0.39;95%置信区间[CI]为0.27-0.56;P0.001)。与安慰剂组相比,vorasidenib组的下一次干预时间显著改善(风险比,0.26;95%CI,0.15至0.43;P0.001)。(Druglabel:vorasidenib:08/2024|PMID:37272516)
2024年4月23日,NMPA批准伯瑞替尼用于既往治疗失败的具有PTPRZ1-MET融合基因的IDH突变型星形细胞瘤(WHO 4级)或有低级别病史的胶质母细胞瘤成人患者。此次获批PTPRZ1-MET融合阳性的脑胶质瘤适应症,是基于一项随机、对照、开放、多中心临床注册Ⅱ/Ⅲ期研究(NCT06105619)。截至2023年12月,研究共纳入84例患者。这项随机对照研究对比了伯瑞替尼与替莫唑胺剂量密度方案或依托泊苷+顺铂方案的安全性和有效性,其结果显示:相较于替莫唑胺剂量密度方案或顺铂联合依托泊苷方案,伯瑞替尼单药方案mOS为 6.31个月,对照组为3.38个月,降低48%的死亡风险,可显著改善PTPRZ1-MET融合脑胶质瘤患者生存。整体安全耐受,常见不良反应多为1-2级,可通过临床管理恢复。(NMPA:伯瑞替尼)
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